Genfähren

Neue Hoffnung für Patienten mit Mukoviszidose?

Kinder mit Mukoviszidose haben trotz Fortschritte in der symptomatischen Behandlung eine deutlich verkürzte Lebenserwartung. Sie leiden an schweren Infektionen der Lunge, verbunden mit einer zunehmenden „Verschleimung“ der Atemwege.

Bändermodell des CFTR-Proteins

Bändermodell des CFTR-Proteins | Emw, eigenes Werk, CC BY-SA 3.0, wikimedia

Die Erkrankung Mukoviszidose wird durch Mutationen im Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen hervorgerufen. Daraus resultiert eine Fehlfunktion eines Chloridkanals. Ärzte und Wissenschaftler um Professor Joseph Rosenecker am Dr. von Haunerschen Kinderspital des LMU-Klinikums München haben nun ein neues Verfahren entwickelt, um die Funktion des defekten Chloridkanals in den Atemwegsepithelzellen wiederherzustellen.

Neue Klasse von nicht-viralen Genvektoren

Das Forscherteam hat eine neue Klasse von nicht-viralen Genvektoren entwickelt, mit deren Hilfe eine gesunde Kopie des CFTR-Gens mittels einer Transposase sowie einer synthetisch hergestellten Boten-RNA über eine Inhalation in die DNA von Epithelzellen eingebracht werden kann. Diese Strategie führte zu einer langanhaltenden Expression des CFTR-Proteins in den Atemwegszellen transgener Mäuse.

Mukoviszidose

Die Mukoviszidose (lat. mucus – Schleim und viscidus – zäh, klebrig) auch zystische Fibrose (engl. cystic fibrosis (CF)) genannt, ist die häufigste lebensverkürzende autosomal-rezessiv vererbbare Erkrankung in Deutschland mit einer Häufigkeit von 1:2.

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Dr. Shan Guan, der Erstautor der Studie, erklärt: „Nur dank einer guten wissenschaftlichen Zusammenarbeit mit akademischen Partnern in Hannover, Freiburg, Münster und Langen, einer Brücke in die biotechnologische Industrie (ethris GmbH, München) sowie einer Förderung durch das BMBF konnte dieses Projekt zum Erfolg geführt werden – nun sind klinische Studien nötig, die zeigen müssen, ob wir mit dieser Technologie in Zukunft auch Kindern mit Mukoviszidose helfen können.“ Die neue Vektortechnologie könnte unter Umständen auch bei anderen seltenen Lungenerkrankungen zum Einsatz kommen. (idw, red)

 

Literatur:

Shan Guan, Antje Munder, Silke Hedtfeld, et al.: Self-assembled peptide–poloxamine nanoparticles enable in vitro and in vivo genome restoration for cystic fibrosis. Nature Nanotechnology, 28 January  2019.