Seltene Bluterkrankung

Kälteagglutinin-Krankheit: Neue Therapie?

Kälteagglutinine sind IgM-Antikörper im Blut, die meist erst bei niedrigeren Temperaturen wirksam werden. Sie verursachen die so genannte Kälteagglutinin-Krankheit, eine seltene Autoimmunerkrankung, die eine Person unter 150.000 Menschen betrifft.

Kälteagglutinin-Krankheit

Neue Therapie bei Kälteagglutinin-Krankheit? | Gina Sanders - Fotolia

Bei dieser Krankheit bildet das Immunsystem Antikörper gegen die eigenen Blutkörperchen, die schließlich von der Leber „aufgefressen“ bzw. abgebaut werden. Nun konnten Forscher/-innen der MedUni Wien erstmals die Wirksamkeit einer neuen, dauerhaften Therapie nachweisen. Das eröffnet eine neue therapeutische Option, bei der die Kälteagglutininerkrankung wie eine chronische Krankheit behandelt werden kann.

 Unterform der autoimmunhämolytischen Anämie

Die Kälteagglutinin-Krankheit ist eine Unterform der autoimmunhämolytischen Anämie (Blutarmut) und gekennzeichnet durch die Anwesenheit von Kälte-Autoantikörpern. Diese können das Komplementsystem – einen Teil des angeborenen Immunsystems, mit u.a. auch zellzerstörenden Eigenschaften – aktivieren, wodurch ein Teil des Komplements am Blutkörperchen andockt und dieses damit quasi für die Zerstörung durch Fresszellen in der Leber „markiert“. „Die roten Blutkörperchen werden dadurch als fremd erkannt, obwohl sie nicht fremd sind – und zerstört“, erklärt Studienautor Bernd Jilma von der Universitätsklinik für Klinische Pharmakologie der MedUni Wien.

Seltene Erkrankungen

In seiner heute veröffentlichten Ad-hoc-Empfehlung macht der Deutsche Ethikrat auf die spezifische Vulnerabilität von Menschen mit seltenen Erkrankungen aufmerksam. Er fordert eine Reihe von Maßnahmen zum Schutz vor unzureichender Versorgung der Betroffenen.

weiterlesen

Neuer, monoklonaler Antikörper

Dieser selbstzerstörerische Mechanismus lässt sich – das konnten die Wissenschaftler zeigen – durch einen neuen, monoklonalen Antikörper, der einmal alle zwei Wochen gegeben wird, stoppen (Sutimlimab). Diese Antikörper blockieren das Ausschlag gebende Komplementmolekül. „Bekommt der Betroffene den Antikörper injiziert, wird die Zerstörung der roten Blutkörperchen binnen eines Tages gestoppt – und bleibt so lange unterdrückt, so lange wir ihn regelmäßig geben. Damit können wir selbst Patienten, die regelmäßig Transfusionen benötigen und auf andere Therapien nicht angesprochen haben, helfen. Eine laufende Behandlung ist jedoch erforderlich, denn heilen können wir die Krankheit damit nicht“, betont Jilma. Zusatz: „Und dass dieser Wirkstoff keine wesentlichen Nebenwirkungen zeigt, ist umso erfreulicher.“

Der Nachweis der Wirksamkeit entspringt einer Zusammenarbeit der Universitätsklinik für Klinische Pharmakologie und der Arbeitsgruppe Jilma mit der Universitätsklinik für Innere Medizin, klinische Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie (Leiter Ulrich Jäger).

Kälteagglutinin-Krankheit: 40 bis 50 Betroffene in Österreich

Die Kälteagglutinin-Krankheit zählt zu den „Rare Diseases“, von 150.000 Menschen ist einer betroffen. Mögliche Symptome der Erkrankung sind eine blaue und zum Teil schmerzhafte Verfärbung von der Kälte ausgesetzten Hautstellen sowie dunkler Urin. Durch kalte Umgebung oder gleichzeitige Infektionskrankheiten – oft in Verbindung mit Erkrankungen des Knochenmarks - kann die Symptomatik ausgelöst oder verstärkt werden. Die Krankheit kann abrupt durch Anämie oder Hämoglobinurie (Ausscheidung von rotem Blutfarbstoff über die Nieren) bemerkt werden. In Österreich gibt es laut Jilma rund 40 bis 50 Betroffene. (Medizinische Universität Wien, red)

 

Literatur:

Ulrich Jäger, Shirley D’Sa, Christian Schörgenhofer, et al.: Inhibition of Complement C1s Improves Severe Hemolytic Anemia in Cold Agglutinin Disease: A First-in-Human Trial. Blood 2018 :blood-2018-06-856930; DOI: doi.org/10.1182/blood-2018-06-856930.